Rare 2030 – Basis für die zukünftige EU-Politik

04. Mai 2021

Rare Disease Week 2021: Erstmals widmete die Europäische Dachorganisation für Seltene Erkrankungen EURORDIS Ende Februar eine gesamte Woche der Rare Disease Politik auf EU-Ebene.

Auf dem Programm standen neben einer Reihe von Multi-Stakeholder Veranstaltungen Arbeitsmeetings ausge-wählter internationaler Patientenvertreter im Rahmen ihrer ehrenamtlichen Tätigkeit für EURORDIS mit EU-Parlaments-abgeordneten und Mitgliedern des EU-Rats und der Europäischen Kommission. 

 

Mag. Dominique Sturz, Obfrau-Stv. Pro Rare Austria (Patient Advocate Usher Syndrome & Rare Diseases, Usher Initiative Austria) war in ihrer Rolle als EURORDIS Task Force Mitglied (zB HTA) mit dabei und hat die Säulen der zukünftigen EU-Politik aus der Rare2030 Foresight Study für uns auf Deutsch zusammengefasst und deren Bedeutung für die Implementierung auf nationaler Ebene bei uns in Österreich aufgezeigt.

In der Rare2030 Study finden sich acht politische Forderungen, als Empfehlungen formuliert:

  1. Aktualisierte langfristige Strategien und Aktionspläne auf EU-Ebene und in den EU Mitgliedsstaaten mit nachhaltig messbaren Ergebnissen und entsprechender Finanzierung
  2. Gesicherte Diagnose, Frühdiagnose, einheitliche Diagnosetools und -programme in Europa; kürzere Diagnosewege ermöglichen Zugang zu Therapien (wo vorhanden); höhere Erfassungsraten liefern mehr Daten für Therapieentwicklung (94% der Seltenen Erkrankungen ohne Therapie, Stand 2021)
  3. Zugang zu bestmöglicher Gesundheitsversorgung (Diagnose, innovative Therapien, medizinische ganzheitliche Versorgung) durch Sicherstellung der entsprechenden Finanzierung auf EU-, nationaler und regionaler Ebene
  4. Integrierte und patientenzentrierte Versorgung inklusive psychosozialer und sozialer Aspekte (zB Zugang zum Arbeitsmarkt)
  5. Patienten(-vertreter) als vollwertige Partner oder Leader in Forschung, Diagnostik- und Therapieentwicklung; übergeordnete Zusammenarbeit im öffentlichen und privaten Sektor, Data-Sharing und gemeinsame Infrastruktur
  6. Soziale Gerechtigkeit durch gesicherte Finanzierung für Forschung und Therapieentwicklung orientiert am „High Unmet Need“ der betroffenen Patientinnen und Patienten insbesondere in wenig beforschten Krankheitsgebieten
  7. Datenoptimierung zum Wohle der Patienten und der Gesellschaft durch Data-Sharing und „FAIRifikation“ der Daten (FAIR = Findable, Accessible, Interopable, Re-usable) im EU Health Data Space im Rahmen der Europäischen Referenznetzwerke für Seltene Erkrankungen ERNs
  8. Gleichberechtigter Zugang für alle EU-Bürger zu leistbaren Arzneimitteln, Gesundheitstechnologien und Medizintechnik durch priorisierte Investitionen (z.B. EU Orphan Drug Regulation) und durch Zusammenarbeit bei Zulassung, Einkauf, Preisgestaltung und Rückvergütung (Harmonisierung HTA)

Eine Verlängerung und Neu-Priorisierung des österreichischen Nationalen Aktionsplans für seltene Erkrankungen NAP.se (Laufzeit 2014-2018, Verlängerung zugesagt) ist also dringend nötig. Entscheidend werden politischer Wille beim Herunterbrechen der Maßnahmenpakete und deren adäquate Alimentierung sowie die vorbehaltlose Zusammenarbeit aller involvierten Stakeholder sein. Eine wesentliche Rolle bei der Umsetzung kommt dem geplanten „Österreichischen Referenznetzwerk“ bestehend aus den Vollmitgliedern und Assoziierten Nationale Zentren der ERNs zu. Bündelung der Ressourcen auf Bundesebene gemeinsam mit den Bundesländern bzw. ein gewisses Maß an De-Föderalisierung würden den Wissenschafts- und Medizinstandort Österreich und damit den gleichberechtigten Zugang für Menschen (nicht nur) mit Seltenen Erkrankungen zu fortschrittlicher medizinischer Versorgung sichern und deren oft schwierige Lebenssituation deutlich verbessern. Die Zukunft ist jetzt zu gestalten, wir bleiben dran!

Die Rare2030 Foresight Study finden Sie hier.

Die Aufzeichnung des Black Pearl Award, der jährlich die Arbeit von EURORDIS aufzeigt und Helden der Rare Disease Community aus unterschiedlichsten Bereichen auszeichnet,  inklusive einer kurzen Wortmeldung von Dominique Sturz zur Rare Disease Week und der politische Arbeit von Patientenvertretern  finden Sie hier.

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