Evaluierung der EU-Regelungen für Anreize zur Forschung und Entwicklung für seltene Erkrankungen (sogen. Orphan Drugs Regulation)

12. Februar 2021

 

 

 

Die seit fast zwanzig Jahren existierenden EU-Regelungen, Anreize für die Forschung und Entwicklung von Medikamenten für Kinder und Menschen mit seltenen Erkrankungen zu bieten, werden zurzeit auf ihre Wirksamkeit evaluiert. In diesem Prozess sind auch Perioden vorgesehen, wo sich u.a. auch die Betroffenen und Patientenvertreter einbringen konnten und können. 

 

 

 

 

Nach wie vor gibt es für rund 95% der seltenen Erkrankungen keine Medikamente oder Therapien.

Daher ist eine Kernforderung von Pro Rare Austria die Intensivierung der Forschung und Entwicklung für seltene Erkrankungen, wo es noch keine Medikamente und Therapien gibt.

Dies muss auch die Zielsetzung sein für die aktuelle Überarbeitung und Nachbesserung der EU-Richtlinien, nämlich dass die Anreize dazu führen, dass für die seltenen Erkrankungen geforscht wird, wo es noch keine Medikation und Therapien gibt. Das war bisher leider durch ev. Definitionslücken noch nicht zur Gänze erfolgreich.

Eurordis und Pro Rare Austria werden hier in den nächsten Monaten in diesem Sinne in den Evaluierungsprozess einbringen.

Die Eurordis Stellungnahme im ersten Feedback Prozess (bis 6. 1. 2021) hat folgende wesentliche Forderungen enthalten:

  • Involvierung von verschiedenen Stakeholdern, deren Bedarf nicht gedeckt wurde und entsprechende Priorisierung und Investition,
  • Veränderung der Kriterien in dem Sinne, dass die Inzidenz zusätzlich zur Häufigkeit von 5 zu 10.000 berücksichtigt wird und eine künstliche Aufschlüsselung von nicht seltenen Erkrankungen unterbunden wird,
  • ein stufenweises Anreizsystem, das auch frühzeitigen Dialog und Bereiche ohne therapeutische Optionen berücksichtigt,
  • eine Verstärkung des Mandats für das Committee on Orphan Medical Products in der European Medical Agency (EMA),
  • ein funktionierendes und effizientes Regelwerk für EU Health Technology Assessment (HTA) und interimistisch eine Verstärkung von gemeinsamen EMA/HTA-Assessments auf EU Level,
  • eine Einführung von gemeinsamen europäischen Verhandlungsplattformen, um strukturierte Zusammenarbeit unter den Mitgliedsstaaten zu ermöglichen für einen frühzeitigen und einheitlichen europaweiten Zugang zu Therapien, aufbauend auf existierenden Initiativen,
  • eine Fortsetzung von vergleichenden Belegen aufgrund der Patient Journey und Produkt-/Technologie-Lebenszyklus dokumentiert in Krankheits-Registern und unterstützt durch EU Funding.


Im Laufe des Jahres wird außerdem eine Bewertung der Auswirkungen durchgeführt. EURORDIS plant dazu ein Webinar und möchte darin die Vorschläge noch vor der öffentlichen Konsultation präsentieren. Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an Simone Boselli.

Hier finden Sie die Stellungnahme

Hier finden Sie die Roadmap für den Evaluierungs- und Überarbeitungsprozess

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