Ein Bericht von MMag. Melitta Matoušek anlässlich des RARE DISEASE DIALOG der Pharmig Academy am 13.6.2018 in Wien
Wie kann eine Nutzenbewertung für Patienten mit seltenen Erkrankungen erfolgen und welche Bedeutung haben Real World Daten?
Das Setting: ein Podium bestehend aus der Moderatorin, zwei Patientenvertreter*innen, zwei Ärzt*innen, sowie je ein*er Vertreter*in des Ludwig-Boltzmann-Instituts für Seltene Erkrankungen, einer Ärztin in ihrer Funktion als Leiterin des Hämophilie-Registers am AKH sowie einem Vertreter des Hautverbands der Sozialversicherungsträger.
Wie erfolgt denn üblicherweise eine Nutzenbewertung von Medikamenten? Indem mit Alternativ-Therapien verglichen wird. Bei seltenen Erkrankungen – für ungefähr 90% gibt es noch kein Medikament – ist ein solcher Vergleich nicht möglich. In der Diskussion kam der Begriff „Lebensqualität“ auf: ist sie auch als ein Kriterium zur Nutzenbewertung von Medikamenten heranzuziehen? Am Podium ertönt ein Kommentar dazu: „Verstehen S´ mich bitte nicht falsch, wir behandeln Kranke, für Lebensqualität sind wir nicht zuständig.“ Eine Meldung aus dem Publikum zitiert ein Urteil des Verwaltungsgerichtshofes, woraus hervorgeht: die Lebensqualität ist vom Hauptverband der Sozialversicherungsträger und von den Krankenkassen sehr wohl als Kriterium in der Zulassung zu berücksichtigen.
Welchen Weg gibt es von der ersten Idee über die Zulassung bis zur Marktreife eines Medikaments? Eine Meldung aus dem Publikum zeichnet den unglaublich langen, nämlich achtzehn Jahre dauernden Weg ihres Medikaments von der Idee bis zur Abgabe an Patient*innen nach. Diese extrem lange Zeit bedeutet ja, dass in diesem Zeitraum so und so viele Patient*innen dieses Medikament und somit keine Linderung ihrer Krankheit als auch keine Steigerung der Lebensqualität erhalten konnten.
In der EU gibt es die EMA, eine Behörde – gerade übersiedelt sie von London nach Amsterdam – die die Zulassung von Medikamenten regelt.
Wobei: Zulassung bedeutet nicht gleichzeitig Marktreife. Denn erst wenn der aufwändige Prozess der Zulassung positiv beendet ist, kann das Feilschen um den Preis zwischen Pharmaunternehmen und Hauptverband der Sozialversicherungsträger beginnen. Bei einem Scheitern bleibt das Medikament zwar zugelassen, kann aber nicht an Patient*innen abgegeben werden. Nicht genug damit, ist dieser Ablauf etwa in Österreich und dem Nachbarland Deutschland nicht gleich: es ist durchaus möglich, dass ein in Deutschland zugelassenes Medikament dort an Patient*innen abgegeben werden darf, während dies in Österreich nicht der Fall ist.
Vor diesem Hintergrund wurde ein EU-Verfahren, das HTA, entwickelt, mit dem Ziel, es in allen EU-Staaten einzusetzen. HTA bedeutet Health Technology Assessment, ein Bewertungsverfahren für den Nutzen von Medikamenten. EU-netHTA war ein Vorläufer-Verfahren. Für HTA wurden bei der Veranstaltung mehrere voneinander teilweise Definitionen für HTA präsentiert: von WHO, von EUnetHTA, in der Directive der EU-Kommission usw.
Welche Kriterien sollen im HTA-Verfahren prioritär sein? Sollte nach EU-Ländern differenziert werden? Und wie läuft dieses Bewertungsverfahren bei den „Seltenen“ ab? Ohne Komparator ist HTA nicht aussagekräftig, habe ich verstanden. HTA wird übrigens in Österreich noch nicht angewendet. Neben den großen Drei – Quality, Safety and Efficacy - Hürden muss ein Medikament dann mit HTA noch die „vierte Hürde“ nehmen. Wenn das nicht klappt, so wird dieses Medikament nicht eingeführt. Vorgesehen ist der Beginn des HTA-Verfahrens 2026. Ein Podiumsteilnehmer drückte die Hoffnung aus, dass die Ratspräsidentschaft Österreichs dieses Thema vorantreiben könnte.
Medikamente, die sog. Orphan Drugs, für die seltene Erkrankungen müssen ebenso wie alle anderen Medikamente Nutzen und eventuellen Zusatznutzen auflisten und übermitteln können. Orphan Drugs müssen einen „significant benefit“ aufweisen, ansonsten droht die Nicht-Zulassung. Wie dieser Prozess bei der Zulassung von Medikamenten für Ultra Rare Diseases abläuft, schilderte eine Patientenvertreterin am Podium eindringlich: sie konnte als Forschende und gleichzeitig Betroffene den langwierigen Ablauf in der EU mitverfolgen. Ihre Forderung: Patient*innen sollten von Anfang an in diesen Zulassungsprozess eingebunden werden. Patient*innen mit chronischen Erkrankungen wissen meist viel über Medikamente, Krankheiten, Nebenwirkungen – nicht zuletzt durch die unermüdliche ehrenamtliche Arbeit in den Patientenorganisationen.
Für die Einbindung von Patient*innen sagte ein Vertreter von EUPATI aus dem Publikum ist die Bildung und Ausbildung von Patientenvertreter*innen das A und O, sie garantiert eine effiziente Beteiligung in einem langwierigen höchstspezialisierten Verfahren. EUPATI bietet Seminare und Kollegs zur Ausbildung von Patient*innen und Patientenvertreter*innen an.
Die Option, dass die Aufnahmeverfahren an Krankenhäuser delegiert werden sollten, findet eine Stimme aus dem Publikum „absurd“. Immerhin gilt in Österreich das „individuelle Leistungsrecht“: Ärzt*innen können in 10% der Fälle ein anderes Medikament zur Behandlung vorschlagen - da kommt dann die „chefärztliche Bewilligung“ zum Tragen – wenn er/sie den Antrag gut argumentieren kann.
Was zu tun wäre und was ich mitgenommen habe: Patientenorganisationen haben eine gewichtige Stimme und sollten sich in die Zulassungsverfahren für Medikamente beharrlich hineinreklamieren!