17. Rare Diseases Dialog

Gentherapie - Was es für Betroffene bedeutet, wenn bahnbrechende Innovation auf bestehende Strukturen trifft.

Gentherapien eröffnen neue vielversprechende Optionen für die Behandlung seltener Erkrankungen. Erste Erfahrungen aus der Praxis zeigen ihr Potenzial, das Leben vieler Betroffener erheblich zu verbessern. Gleichzeitig ist es wichtig, die Erwartungen realistisch zu halten. Herausforderungen sind neben der rechtzeitigen Diagnose die begrenzte Verfügbarkeit von Expert:innen und Zentren, die Komplexität bei der Produktion und Anwendung sowie die methodische Erfassung ihres Wertes durch das Gesundheitssystem. 

Wie Gentherapien funktionieren und wie die Situation verbessert werden kann, damit Gentherapien ihren vollen Nutzen für Betroffene erzielen können, steht im Fokus des nächsten Rare Diseases Dialogs der PHARMIG Academy.

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